18 16

Prader-Willis syndrom

Forskningsnytt veksthormon

Nordisk studie om effekten av veksthormon
hos voksne med Prader-Willis syndrom

Studien “Joint Nordic Study on the Effects of Growth Hormone Treatment in Adults Patients with Prader-Willi syndrome” var en del av et nordisk samarbeid, hvor Frambu sammen med Rikshospitalet var ansvarlig for den norske delen av prosjektet. Her ble 17 personer med Prader-Willis syndrom i alderen fra 18 år til 45 år satt på veksthormonbehandling i en dobbelt blind studie. Prosjektet gikk over tre år og hadde som mål å undersøke virkningen av veksthormonbehandling i forhold til muskelstyrke, livskvalitet, kroppsform og forholdet mellom muskemasse og fettmengde. Studien er nå avsluttet.

Det er publisert fem artikler fra studien. Alle er skrevet av Rasmus Sode-Carlsen, Stense Farholt, Kai Fr Rabben, Jens Bollerslev, Thomas Schreiner, Anne Grethe Jurik, Jens Sandahl Christiansen og Charlotte Höybye.

Artikkel 1 ble publisert i Disability and Rehabilitation nr 31 2009:
Assessment of physical function in adults with Prader-Willi syndrome

Et av delmålene i den nordiske veksthormonstudien var å evaluere et testbatteri for å måle fysisk funksjon hos voksne med Prader-Willis syndrom. Testbatteriet besto blant annet av måling og vurdering av balanse når man står, hvor raskt man gikk 2,4 og 10 meter og hvor mange ganger man klarte å reise seg opp fra en stol etter hverandre. 23 kvinner og 20 menn deltok i denne delen av studien.
Personene i studien taklet testene godt og skåret høyt på stående balanse og 2,4 meter gange. Bare 13 skåret maksimalt på å reise seg gjentatte ganger fra sittende, mens 31 av 43 klarte å gå 10 meter på under seks sekunder. De to sistnevnte testene vurderes derfor som nyttige til bruk i klinisk praksis for å identifisere voksne med PWS med redusert fysisk funksjon. Slik fysisk funksjon er ofte relatert til høy BMI og viser betydningen av å forsøke å opprettholde normal kroppsvek og kroppssammensetning hos voksne med PWS. Målene kan også være nyttige i forbindelse med vurdering av effekt av tiltak.
Les kort sammendrag av artikkelen her.


Artikkel 2 ble publisert i Growth Hormone & IGF Research nr 3 2010:
Body composition, endocrine and metabolic profiles in adults with Prader-Willi syndrome

Et annet av delmålene i studien var å beskrive forholdet mellom kroppssammensetning og metabolsk og hormonell status hos voksne med Prader-Willis syndrom. I denne delen deltok 46 personer med genetisk bekreftet diagnose, 25 kvinner og 21 menn. Kroppssammensetningen ble vurdert etter standard prosedyrer og sammenliknet med resultater fra 22 friske voksne.  Resultatene viste blant annet at gjennomsnittlig kroppsmasseindeks (BMI) for gruppa var 27,2. Kvinnene i studien var mer overvektige enn mennene. Seksten av deltakerne hadde dyslipidemi, 10 hadde redusert glukosetoleranse og 7 hadde diabetes. Halvparten var hypogonadale og seks oppfylte BMI-relaterte kriterier for veksthormonmangel. Volumet av lårmuskulaturen var rundt halvparten av mengden lårfett. Det ble kjønnssterioderstatning så ikke ut til å ha nytteeffekt på kroppssammensetning. Studien konkluderer med at den avvikende kroppssammensetningen øker interessen for veksthormonbehandling for å motvirke overvekt hos personer med PWS.
Les kort sammendrag av artikkelen her.


Artikkel 3 ble publisert i Journal of clinical endocrinology and metabolism nr 11 2010:
One year of growth hormone treatment in adults with Prader-Willi syndrome improves body composition: results from a randomized, placebo-controlled study

Målet med denne delstudien var å undersøke effekten av veksthormon på kroppssammensetning hos voksne med PWS. Studien ble gjennomført som en dobbel-blind undersøkelse der 46 voksne fikk behandling med enten veksthormon eller placebo i 12 måneder. Deretter målte man resultatene i kroppssammensetning i mage- og lårregionen, samt for kroppen som helhet. Førti av deltakerne fullførte studien. Personene som fikk veksthormon viste en forbedring i kroppssammensetningen med redusert og økt muskelmasse. Ingen større bieffekter ble registrert.
Les kort sammendrag av artikkelen her.


Artikkel 4 ble publisert i Growth Horme & IGF Research nr 4 2011:
Growth hormone treatment for two years is safe and effective in adults with Prader-Willi syndrome

Prader-Willis syndrom (PWS) fører til redusert muskelmasse og økt fettmasse i kroppen. Etter at flere korttidsforsøk med veksthormon har vist fordelaktig effekt på kroppssammensetningen, ønsket den nordiske studien å se nærmere på effekt og sikkerhet av lengre tids behandling hos voksne med PWS.
Studien har totalt inkludert 43 voksne med genetisk bekreftet diagnose, 24 kvinner og 19 menn. Av disse fullførte 39 personer to års behandling. Resultatene viser blant annet at kroppssammensetningen ble bedre og at deltakerne i studien i gjennomsnitt fikk økt muskelmassen med 2,8 kilo og redusert fettmengden med 3 kilo. Lungefunksjonen ble bedret, hvilket indikerer økt muskelfunksjon. Femten av de 39 deltakerne hadde diabetes eller redusert glukosetoleranse før behandlingsstart. I løpet av studien fikk tre av de som hadde redusert glukosetoleranse tilbake normal glukosetoleranse, mens tre utviklet diabetes. Studien konkluderer med at det er trygt og effektivt å gi voksne med PWS kontrollert veksthormonbehandling.
Les kort sammendrag av artikkelen her.


Artikkel 5 ble publisert i The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism 22. februar 2013:
Two Years of Growth Hormone Treatment in Adults With Prader-Willi Syndrome Do Not Improve the Low BMD

Studien har undersøkt benmassen i en gruppe på 46 voksne med PWS og studert eventuelle effekter av veksthormonbehandling. Disse hadde i utgangspunktet redusert benmasse sammenliknet med referansegruppen. Studien viser at denne ikke ble vesentlig forbedret etter to års behandling med veksthormon. Det anbefales videre studier på effekten av vekst- og kjønnshormon gjennom pubertet og tidlig voksen alder.
Les kort sammendrag av artikkelen her.

 
Se alle artiklene fra prosjektet her


Publisert: 08.09.2016